我國藥品臨床綜合評價從管理走向技術規(guī)范

趙琨 國家藥物與衛(wèi)生技術綜合評估中心副主任

心血管、腫瘤和兒童領域的藥品臨床綜合評價技術指南發(fā)布標志著藥品臨床綜合評價工作從規(guī)范評價管理走向規(guī)范評價技術。藥品臨床綜合評價是從醫(yī)療衛(wèi)生行政治理角度探索性的推進藥品綜合價值評判工作，旨在讓藥品回歸臨床價值，確保臨床綜合價值高的藥品得到供應保障。隨著創(chuàng)新驅動發(fā)展，越來越多的創(chuàng)新藥進入市場，臨床團隊需要學習了解掌握藥品適應證、使用條件、用法與用量，以及判斷這些新藥在臨床實際應用場景中安全性、有效性、經濟性等，這需要我們對上市后臨床應用的藥品進行再評估，再次確認新藥在實際人群中與陽性參照藥比，其相對的安全性和有效性，及個人自付的藥品費用和負擔情況。同時要使好藥得到有效的供應保障，還需要考慮其適宜性、可及性及創(chuàng)新性。這些評價需要應用來自臨床真實世界數據去呈現。如通過醫(yī)療機構數據反饋藥品是否能夠及時保障供應，特別是偏遠地區(qū)醫(yī)療機構及其基層單位能否配備使用以確保患者用藥的公平可及。通過對安全性、有效性、經濟性、適宜性、可及性及創(chuàng)新性這些維度的評價就是對藥品臨床綜合價值進行評判。

本次發(fā)布的三本技術評價指南是根據《國家衛(wèi)生健康委辦公廳關于規(guī)范開展藥品臨床綜合評價工作的通知》（國衛(wèi)辦藥政發(fā)〔2021〕16號）、《關于開展藥品使用監(jiān)測和臨床綜合評價工作的通知》（國衛(wèi)藥政函〔2019〕80號）和《關于加強醫(yī)療機構藥事管理促進合理用藥的意見》（國衛(wèi)醫(yī)發(fā)〔2020〕2號）等法律法規(guī)和文件對藥品臨床綜合評價工作要求，在國家衛(wèi)生健康委藥政司領導、組織和全程指導下，國家藥物和衛(wèi)生技術綜合評估中心（掛靠國家衛(wèi)生健康委衛(wèi)生發(fā)展研究中心），聯(lián)合國家衛(wèi)生健康委藥具管理中心、國家心血管中心、國家癌癥中心、國家兒童醫(yī)學中心，以及首都醫(yī)科大學附屬北京安貞醫(yī)院等相關醫(yī)療衛(wèi)生機構，組織臨床醫(yī)學、藥學、管理學、循證醫(yī)學、衛(wèi)生經濟學和衛(wèi)生政策等領域專家共同制定。自2019年1月啟動技術指南編寫工作以來，組織數百名相關學科專家召開了數十輪論證會，廣泛聽取了各省級衛(wèi)生健康行政部門、部分醫(yī)療衛(wèi)生機構、醫(yī)藥行業(yè)學（協(xié)）會和企業(yè)代表意見，同時結合實踐經驗，前后修改40余稿。各團隊秉承科學、嚴謹、認真專業(yè)精神和態(tài)度，經過多年努力及大量多學科專家咨詢，經各參編單位確認同意后，最終形成了形成此版技術評價指南。

三個技術評價指南嚴格遵循《藥品臨床綜合評價管理指南（2021年版 試行）》基本原則和內容要求，根據腫瘤、心血管病和兒科重點人群疾病特征分別研發(fā)。如兒童藥品臨床綜合評價技術指南沒有針對兒科某種疾病或疾病領域而是以兒童人群用藥需求為出發(fā)點，兼顧兒童生長發(fā)育特征研發(fā)制定符合兒童用藥的安全有效性等六大維度評價指標與分析方法，為促進兒童保障用藥提供循證證據。如抗腫瘤和心血管病藥品臨床綜合評價技術指南主要針對腫瘤和心血管病領域通用術語設計安全性和有效性及經濟性指標與評價方法。這三本指南在創(chuàng)新性上均重點關注藥品解決臨床未滿足需求程度，著重評價藥品填補臨床用藥空白的突破性創(chuàng)新；同時關注藥品的服務創(chuàng)新和產業(yè)創(chuàng)新。關于適宜性評價更多的是從技術操作、患者體驗方面評價藥品適宜性?？杉靶栽u價主要參考世界衛(wèi)生組織推薦的HAI指標，評價藥品的可獲得性和負擔性。通過HAI指標反應藥品生產單位的產能和配送公司的配送能力等。

本指南是藥品指南領域的創(chuàng)新工作，在研發(fā)工作中得到國家衛(wèi)生健康委藥政司的大力支持和指導，希望各級醫(yī)療機構、大專院校及科研院所、第三方評估機構廣泛使用，并不斷提出反饋意見，使指南不斷完善并能發(fā)揮更大的規(guī)范指導作用。期待國家藥品臨床綜合評價工作穩(wěn)步向前，為臨床藥品綜合價值發(fā)出科學聲音。