《抗腫瘤藥品臨床綜合評價技術(shù)指南（2022年版 試行）》專家解讀

李國輝 中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院藥劑科主任，主任藥師

一、技術(shù)指南為規(guī)范開展抗腫瘤藥品臨床綜合評價提供重要參考

藥品臨床綜合評價是促進藥品回歸臨床價值的基礎(chǔ)性工作，是鞏固完善基本藥物制度的重要措施，是健全藥品供應(yīng)保障制度的具體體現(xiàn)?！丁敖】抵袊?/span>2030”規(guī)劃綱要》《關(guān)于完善國家基本藥物制度的意見》《關(guān)于開展藥品使用監(jiān)測和臨床綜合評價工作的通知》《關(guān)于規(guī)范開展藥品臨床綜合評價工作的通知》等文件對藥品臨床綜合評價提出了明確要求，新一輪黨和國家機構(gòu)改革將開展藥品臨床綜合評價確定為衛(wèi)生健康部門的法定職責(zé)。各級衛(wèi)生健康行政部門要堅持以人民健康為中心，堅持新發(fā)展理念，以藥品臨床價值為導(dǎo)向，不斷增強藥政管理領(lǐng)域補短板、強弱項的緊迫感和責(zé)任感，加快建立健全藥品使用監(jiān)測與臨床綜合評價標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范和工作機制，不斷完善國家藥物政策，提升藥品供應(yīng)保障能力，促進科學(xué)、合理、安全用藥。

技術(shù)指南圍繞《藥品臨床綜合評價管理指南（2021年版 試行）》（以下簡稱《管理指南》）中組織管理及實施流程要求，根據(jù)我國抗腫瘤藥品臨床應(yīng)用實踐與藥物供應(yīng)保障政策實施現(xiàn)況，重點聚焦我國抗腫瘤藥品臨床使用和技術(shù)評價存在的實際問題，結(jié)合臨床診療實際進展，參考借鑒國際抗腫瘤藥品評估有益做法和經(jīng)驗，以期為各開展抗腫瘤藥品臨床綜合評價工作主體提供技術(shù)規(guī)范和流程指引，推動全國抗腫瘤藥品臨床綜合評價工作的科學(xué)化、同質(zhì)化、規(guī)范化，最終為國家抗腫瘤藥品供應(yīng)保障制度完善及相關(guān)政策制定提供決策依據(jù)。

二、指南出臺為解決抗腫瘤藥物臨床應(yīng)用實際問題提供重要抓手

隨著藥品優(yōu)先審評審批、國家醫(yī)保談判和藥品集中采購等多項舉措的實施，抗腫瘤藥物的可及性不斷提高，腫瘤患者的用藥負(fù)擔(dān)不斷降低。然而，抗腫瘤藥物臨床使用仍舊存在諸多亟待解決的問題。新藥如雨后春筍般地上市并在臨床廣泛應(yīng)用，新型抗腫瘤藥物臨床證據(jù)不斷積累，藥品說明書和臨床用藥指南在不斷更新，臨床治療策略也在不斷變化。面對上述問題，如何科學(xué)、合理、經(jīng)濟地為腫瘤患者選擇藥物顯得尤為重要。技術(shù)指南從安全、有效、經(jīng)濟、創(chuàng)新、適宜、可及六個維度，結(jié)合國內(nèi)外成熟經(jīng)驗，詳細(xì)闡述了抗腫瘤藥物綜合評價的評價內(nèi)容、指標(biāo)與方法，為抗腫瘤藥品臨床綜合評價工作的落地實施提供了方法學(xué)路徑，為臨床合理用藥提供科學(xué)依據(jù)。

三、指南內(nèi)容充分運用衛(wèi)生技術(shù)評估等多學(xué)科的理論和方法并兼顧實踐需求

本技術(shù)指南包括前言、正文、中英文對照表、編委會和附件五大部分。其中，正文部分運用衛(wèi)生技術(shù)評估等多學(xué)科的理論和方法，并結(jié)合抗腫瘤藥品臨床綜合評價的實踐特點依次撰寫，其特色和亮點主要體現(xiàn)在以下四個方面：一是在評價內(nèi)容與維度方面，注重突出評價維度與指標(biāo)選取的科學(xué)性，堅持評價應(yīng)圍繞安全性、有效性、經(jīng)濟性、創(chuàng)新性、適宜性、可及性6個維度開展。《指南》強調(diào)安全性、有效性是評價的核心維度，除特定情況，建議所有抗腫瘤藥品的臨床綜合評價均開展安全性評價和有效性評價。同時，考慮到《指南》的可操作性，明確了各維度下評價指標(biāo)、定義、數(shù)據(jù)資料來源、數(shù)據(jù)選取優(yōu)先級等內(nèi)容。二是在評價設(shè)計方面，注重突出評價設(shè)計的規(guī)范性。《指南》明確決策問題、評估角度、目標(biāo)人群、對照藥品、評價維度及指標(biāo)、研究方法的設(shè)定依據(jù)，特別強調(diào)應(yīng)遵循PICOS原則對評價主題進行合理設(shè)計。三是在評價方法方面，注重充分利用真實世界數(shù)據(jù)。《指南》重點強調(diào)真實世界研究中偏倚的控制方法，系統(tǒng)羅列出國際上通用控制偏倚的描述性分析方式和統(tǒng)計分析方法。同時，明確抗腫瘤藥品經(jīng)濟學(xué)評價中各類參數(shù)（安全性數(shù)據(jù)、有效性數(shù)據(jù)、成本數(shù)據(jù)、健康效用值）與真實世界數(shù)據(jù)的對應(yīng)關(guān)系和轉(zhuǎn)化處理方式，供《指南》使用人員參考。四是基于多準(zhǔn)則決策分析的藥品綜合價值判斷方面，注重突出藥品臨床綜合評價評審環(huán)節(jié)的實操性。本《指南》以多準(zhǔn)則決策分析理論為基礎(chǔ)，明確了建立專家組、藥品信息介紹、維度和指標(biāo)審閱、維度和指標(biāo)賦權(quán)、指標(biāo)賦分、分值計算、綜合評判、形成推薦意見共八個步驟的藥品多維度價值判斷操作流程，保障評價環(huán)節(jié)和評審環(huán)節(jié)的有效銜接，使指南更加科學(xué)、規(guī)范和實用。

《指南》中涉及的評價內(nèi)容、評價設(shè)計、評價方法等仍處于不斷完善之中。因此需要不斷地與時俱進，本指南采用開放式動態(tài)修訂機制，長期接受來自社會各界的建議，并定期組織專家對建議進行研究，逐步更新完善指南。